Die TUDCA-Studie war eine klinische Studie der Phase 3, in der die Wirksamkeit des Medikamentes bei der ALS untersucht wurde. Die Studie wurde an der ALS-Zentren in Italien, Deutschland, Frankreich, Großbritannien, Irland, den Niederlanden und Belgien durchgeführt. Insgesamt haben mehr als 400 ALS-Patienten an der Studie teilgenommen. Die TUDCA-Studie wurde als plazebo-kontrollierte und doppelblinde Untersuchung realisiert. Nach Abschluss der Studie konnte keine Wirksamkeit des Medikamentes gegenüber der Behandlung mit einem Plazebo-Präparat gezeigt werden. Mit diesem negativen Ergebnis wurde die Entwicklung des Medikamentes bei der ALS beendet.
Über TUDCA:
TUDCA (Tauroursodeoxycholic acid; Tauroursodesoxycholsäure) ist eine natürlich vorkommende Gallensäure, die überwiegend bei bestimmten Tierarten, wie dem Schwarzbären („Ursu“, der Bär) vorkommen. Beim Menschen macht TUDCA etwa 3 % der Gallensäure aus. In der chinesischen Medizin wurden Gallensäuren (mit TUDCA als chemische Komponente) bereits seit Jahrhunderten zur Linderung von Muskelkrämpfen und „fieberhaften Erkrankungen“ eingesetzt. 1956 gelang in Japan erstmalig die synthetische Herstellung von TUDCA. Erst neuere Forschungen konnten zeigen, dass TUDCA die chemische Rolle eines Chaperons einnimmt. Unter Chaperonen sind Moleküle zu verstehen, die für die Anordnung und Faltung von körpereignen Proteinen (Eiweiße) verantwortlich sind. Diese Eigenschaften sind aus ALS-Perspektive von besonderem Interesse, da für die ALS eine pathologische Faltung und Zusammenballung von bestimmten Proteinen (TDP-43, FUS-Protein) bekannt ist. In einer zurückliegenden Phase 2-Studie, an der 34 Patienten mit ALS teilgenommen haben, wurde die Verträglichkeit von TUDCA überprüft. Dabei konnte neben einer unproblematischen Verträglichkeit auch ein positiver Einfluss auf den ALS-Krankheitsverlauf demonstriert werden. Allerdings ist bei einer geringen Teilnehmerzahl die Aussagefähigkeit von klinischen Studien begrenzt.
(1) Elia AE, Lalli S, Monsurrò MR, Sagnelli A, Taiello AC, Reggiori B, La Bella V, Tedeschi G, Albanese A. Tauroursodeoxycholic acid in the treatment of patients with amyotrophic lateral sclerosis. Eur J Neurol. 2016;23:45-52. doi: 10.1111/ene.12664
(2) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25664595
(3) https://cordis.europa.eu/project/rcn/212685/factsheet/en
