Das Medikament gehört zur Gruppe der Troponin-Aktivatoren, die zu einer Aktivitätssteigerung und erhöhten Leistungsfähigkeit von Muskelzellen (Myozyten) führen. Aufgrund der eingeschränkten motorischen Leistungsfähigkeit von Myozyten bei der ALS gilt die Substanzgruppe der Troponin-Aktivatoren als innovative Medikamentengruppe, um die ALS-bedingte Abnahme der motorischen Funktion zu reduzieren und damit den ALS-Krankheitsverlauf zu stabilisieren.
PHOENIX-Studie mit dem Medikament AMX0035 in Europa gestartet
Die Wirksamkeit des Medikamentes in Bezug auf eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufes und Verlängerung des Überlebens wird in einer Phase 3-Studie in den USA und Europa untersucht. Die Studie unter der Bezeichnung „PHOENIX-Studie“ wird an der ALS Ambulanz der Charité (Berlin) sowie weiteren Studienzentren in Deutschland durchgeführt.
MERIDIAN-Studie (Pegcetacoplan) gestartet
Das Medikament Pegcetacoplan (APL-2) des pharmazeutischen Unternehmens Apellis Pharmaceuticals, Inc. (USA) ist ein neuartiger C3-Komplement-Inhibitor, der entzündungshemmende Eigenschaften aufweist. Experimentelle Untersuchungen konnten zuvor eine erhöhte Aktivität des Komplementfaktors C3 an der neuromuskulären Endplatte feststellen. Komplement-Faktoren sind, neben Immunzellen und Antikörpern, ein wichtiger Bestandteil des menschlichen Immunsystems (auch „Komplement-System“ genannt).
Arimoclomol-Studie abgeschlossen: keine therapeutische Wirksamkeit
Die Ergebnisse der ORARIALS-Studie wurden am 7. Mai 2021 von Orphazyme in einer Presseerklärung mitgeteilt. Die Datenanalyse der Arimoclomol-Behandlung über 76 Tage erbrachte keine statistisch signifikanten Hinweise auf eine Verbesserung des Krankheitsverlaufes (anhand der ALS-Funktionsskala, ALS-FRS), der Atemfunktion (ermittelt durch SVC-Untersuchung) oder des Überlebens. Leider konnte damit das Ziel in der Studie nicht erreicht werden. An der Studie nahmen 29 Studienzentren in 12 Ländern (USA und Europa) teil. Insgesamt wurden 245 ALS-Patienten mit dem Medikament unter Studienbedingungen behandelt.
Boris Canessa ALS Stiftung: Start der Webseite und Veröffentlichung der Forschungsprojekte
Die Boris Canessa ALS Stiftung ermöglicht wegweisende Projekte in der ALS-Forschung und -Behandlung – in Zusammenarbeit mit der ALS-Ambulanz der Charité und weiteren ALS-Zentren in Deutschland. Die Stiftung hat ihren Sitz in Düsseldorf und verfügt nun auch über eine Online-Präsenz. Interessierte sind herzlich eingeladen, sich über die aktuell geförderten Projekte als auch über den Hintergrund der Stiftung oder allgemein zur ALS zu informieren: https://canessa-als-stiftung.org.
NF-L-Studie: +580 Patienten getestet +++ Start in Berlin, Essen, Bochum und Leipzig
An der Charité sowie weiteren ALS-Zentren in Deutschland wird eine Studie zum Biomarker Neurofilament light chain (Neurofilament leichte Kette, NF-L) durchgeführt.
Biomarker-Studie zu NF-L bei der ALS: der Film ist da!
Neurofilament light chain (NF-L) bei der ALS: wichtiger Biomarker und zukünftiger Therapiemarker für neue Medikamente und Therapieformen
Langzeituntersuchung über die Beatmungstherapie bei der ALS veröffentlicht
Die nicht-invasive Beatmung mit einer Beatmungsmaske (nicht-invasive Beatmungstherapie) und die invasive Beatmungstherapie (Beatmung nach Luftröhrenschnitt, Tracheotomie) sind etablierte Behandlungsformen bei der ALS. Beide Therapieformen dienen der Verminderung von Symptomen der Atemanstrengung und der Verlängerung der Lebenszeit. Zur nicht-invasiven Beatmung ist im Jahr 2006 in eine Studie in Großbritannien durchgeführt worden, die einen Überlebensvorteil von 7 […]
Christian Bär unterstützt Forschungsprojekt zur Neurodegeneration bei der ALS
Christian Bär, ALS-Betroffener, Blogger und Publikumspreisträger des Grimme Online Awards, unterstützt mit einer Spende von 10.000 € die ALS-Grundlagenforschung an der Charité. Die von ihm getätigte Spende soll für ein Forschungsprojekt eingesetzt werden, in dem die grundsätzlichen Mechanismen der Neurodegeneration bei der ALS erforscht werden. Bei der ALS kommt es zu einer übermäßigen Ablagerung […]
Weitere positive Ergebnisse zu AMX0035 bei der ALS veröffentlicht
Am 16. Oktober 2020 wurde weitere Ergebnisse zu AMX0035, einer Kombination aus Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol, veröffentlicht. Bereits im September 2020 wurde darüber berichtet, dass in einer 24 Wochen dauernden Phase-2-Studie (CENTAUR-Studie) ein Unterschied in der motorischen Funktion und Krankheitsprogression zwischen zwei Behandlungsgruppen erreicht werden konnte. Dabei zeigte sich im Vergleich zur Placebo-Gruppe eine um 2,32 […]
