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Neurofilament light chain (NF-L) bei der ALS: wichtiger Biomarker und zukünftiger Therapiemarker für neue Medikamente und Therapieformen

Die nicht-invasive Beatmung mit einer Beatmungsmaske (nicht-invasive Beatmungstherapie) und die invasive Beatmungstherapie (Beatmung nach Luftröhrenschnitt, Tracheotomie) sind etablierte Behandlungsformen bei der ALS. Beide Therapieformen dienen der Verminderung von Symptomen der Atemanstrengung und der Verlängerung der Lebenszeit. Zur nicht-invasiven Beatmung ist im Jahr 2006 in eine Studie in Großbritannien durchgeführt worden, die einen Überlebensvorteil von 7 […]

  Christian Bär, ALS-Betroffener, Blogger und Publikumspreisträger des Grimme Online Awards, unterstützt mit einer Spende von 10.000 € die ALS-Grundlagenforschung an der Charité. Die von ihm getätigte Spende soll für ein Forschungsprojekt eingesetzt werden, in dem die grundsätzlichen Mechanismen der Neurodegeneration bei der ALS erforscht werden. Bei der ALS kommt es zu einer übermäßigen Ablagerung […]

Am 16. Oktober 2020 wurde weitere Ergebnisse zu AMX0035, einer Kombination aus Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol, veröffentlicht. Bereits im September 2020 wurde darüber berichtet, dass in einer 24 Wochen dauernden Phase-2-Studie (CENTAUR-Studie) ein Unterschied in der motorischen Funktion und Krankheitsprogression zwischen zwei Behandlungsgruppen erreicht werden konnte. Dabei zeigte sich im Vergleich zur Placebo-Gruppe eine um 2,32 […]

Am 3. September 2020 wurden die Ergebnisse einer Phase 2-ALS-Studie mit dem Medikament AMX0035 veröffentlicht. Das Medikament des pharmazeutischen Unternehmens Amylyx Pharmaceuticals Inc. (Cambridge, USA) ist eine Kombination der Substanzen Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol. Die klinische Studie wurde an 25 ALS-Zentren in den USA von Juni 2017 bis September 2019 durchgeführt. Die Studie wurde durch das […]

Das finnische Arzneimittelunternehmen Orion Pharma führte in Kooperation mit zahlreichen ALS-Zentren eine plazebo-kontrollierte Studie mit dem Medikament Levosimendan durch (REFALS-Studie). Das ALS-Zentrum an der Charité und weitere Studienzentren in Deutschland (Ulm, Jena, Hannover) nahmen an der Studie teil.

Das ALS-Medikament Edaravone ist in Form einer Infusionstherapie in den USA und Kanada bereits seit 2018 zugelassen. In Japan, wo das Medikament durch Mitsubishi-Tanabe Pharma entwickelt wurde, ist das Medikament bereits seit 2016 verfügbar.

Prof. Dr. Jochen Weishaupt hat zum 01.07.2020 die Leitung der neuen Sektion für Neurodegenerative Erkrankungen an der Universitätsmedizin Mannheim angetreten.

Am 09. Juli 2020 wurden die Ergebnisse der ersten Gentherapie-Studie bei der ALS veröffentlicht. Die Studie wurde mit dem Medikament „Tofersen“ bei ALS-Patienten durchgeführt, die eine SOD1-Mutation aufweisen.