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Am 28. März 2022 wurde in der ALS-Ambulanz der Charité erstmalig eine genetische Therapie bei einer ALS-Patientin durchgeführt. Die Behandlung erfolgte bei einer Patientin, die eine Mutation im Gen der Superoxiddismutase 1 (SOD1) aufweist. Die Therapie bestand in einer Injektion von Tofersen, einem Medikament des Biotech-Unternehmen Biogen.

An der Charité sowie an weiteren ALS-Zentren in Deutschland wird eine Studie zum Biomarker Neurofilament light chain (NfL) durchgeführt – ermöglicht durch die Boris Canessa ALS Stiftung. Die Studie wurde an der ALS-Ambulanz der Charité im Juni 2020 gestartet.

Über 1.000 Menschen mit ALS haben seit 2017 eine digitale Erfassung der ALS-Funktionsskala (ALSFRS-R) über die Ambulanzpartner-Plattform oder die ALS-App vorgenommen: Tendenz stark steigend. Die „ALS-App“ (für Android-Geräte und iPhones) nimmt dabei eine besondere Rolle ein.

Am 28. März 2022 wurden die Ergebnisse einer Phase-1-Studie mit einem ASO-Medikament gegen C9orf72-Mutationen vom Biotech-Unternehmen Biogen veröffentlicht. Dabei wurden die negativen Ergebnisse einer placebo-kontrollierten Studie bekannt gegeben, an der 106 ALS-Patienten mit Mutationen im C9orf72-Gen teilgenommen haben.

Das Medikament Edaravone wurde als Infusion im Jahr 2017 in den USA und weiteren Ländern der Welt zur Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) zugelassen. Grundlage der Zulassung war eine Therapiestudie aus Japan, die – für eine spezifische Untergruppe von ALS-Patienten – eine Verlangsamung der Progression (um etwa 30 %) nach 6 Monaten der Edaravone-Therapie zeigte.